全球首款！石药mRNA-LNP双靶点CAR-T获批临床 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 6月2日，石药集团宣布首款基于mRNA-LNP的双靶点嵌合抗原受主CAR-T细胞注射液（SYS6063注射液），已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。SYS6063注射液为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的双靶点细胞治疗产品，本次获批的临床适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。

2. 6月3日，CDE网站显示，百时美施贵宝（BMS）的Mezigdomide拟纳入优先审评，用于联合卡非佐米和地塞米松治疗既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

3. 6月2日，华海药业发布公告，其子公司上海华奥泰生物药业股份有限公司及孙公司华博生物医药技术（上海）有限公司研发的HB0056注射液获国家药监局批准新增“特发性肺纤维化（IPF）”适应症临床试验许可。

4. 6月3日，九洲药业发布公告，公司近日收到国家药监局颁发的关于克立硼罗（Crisaborole）的《化学原料药上市申请批准通知书》。克立硼罗是一种磷酸二酯酶4（PDE-4）抑制剂，其制剂主要用于3月龄及以上轻度至中度特应性皮炎患者的局部外用治疗。

投融药事

1. 6月2日，血霁生物宣布完成B轮二关，获过亿元人民币投资，实现B轮近3亿元人民币增资。B轮的投资将用于发展血霁生物巨核细胞注射液的多个适应症的临床试验，以及用于发展血小板注射液等管线，以解决血源供应短缺和血液传播疾病等问题，并大大减少输血带来的不良后果。此外，此笔增资还将用于开发围绕血小板衍生而来的新型药物用于衰老相关适应症。

科技药研

1. 6月2日，上海交通大学童垚俊团队（博士生童圣坤为论文第一作者）在 Nature Biotechnology 期刊发表题为：Programmable, multiplexed and orthogonal gene control in bacteria with attenuated Cas13d systems 的研究论文。该研究提出了“活性-特异性-毒性”平衡策略，首次为原核生物开发了基于单一 Cas13d 效应子的多功能 RNA 调控平台——SONAR，其通过减活 Cas13d、crRNA 5′ 端错配设计以及 IF3 融合，将 RNA 切割、RNA 结合和翻译调控功能重新组合，使同一个 Cas13d 框架能够根据 crRNA 设计分别执行转录本降解、翻译抑制和翻译激活的不同任务。

[1]Tong, S., Qin, Y., Sun, Y. et al. Programmable, multiplexed and orthogonal gene control in bacteria with attenuated Cas13d systems. Nat Biotechnol (2026). https://doi.org/10.1038/s41587-026-03160-x