新分子、新方法加速迭代，中国创新药何以高质量转化？美迪西在BIONNOVA华中论坛给出实践答案

近日，美迪西亮相第二届 BIONNOVA 华中创新论坛。在这场聚焦生物医药全产业链协同发展的行业盛会上，美迪西首席科学官彭双清教授、药物发现事业部与药学研究事业部总裁段茂圣博士受邀参与论坛，通过主旨报告、圆桌对话及展台交流，全面展示公司在小分子、PROTAC、ADC、核酸、多肽/环肽等新分子药物以及新途径方法（NAMs）领域的服务实力，为复杂创新药研发与非临床评价范式革新提供参考思路。

分子演进

溯源生命底层机制，解码新药分子创新之路

美迪西药物发现事业部与药学研究事业部总裁段茂圣博士以《Evolution of Biomedical Research and Development》为题作主旨报告。他表示，生物医药研发需求正从疾病治疗，转向改善慢性病患者生存质量、实现高质量健康生存。疾病根源可追溯至生物学中心法则各环节异常，由此衍生出基因编辑、RNA干预、蛋白活性调控等多样化治疗策略，构成现代新药研发底层逻辑。

段博士重点阐释了基础生物学如何驱动药物递送技术突破。以白蛋白-FcRn互作机制为例，白蛋白-药物偶联物（如白蛋白结合型紫杉醇）可实现肿瘤靶向富集，GLP-1药物借助白蛋白结合实现每周一次注射，透明质酸酶（rHuPH20）降解透明质酸支持大体积药物的皮下给药与吸收；FcRn机制还可正反双向应用，正向加速致病抗体降解或反向延长抗体半衰期。他强调，“基础生物学是国外Biotech实现从0到1创新的关键”。

他同时表示，仅靠靶向递送策略仍有局限，多机制协同是重要方向。段博士以PCSK9靶点为例，展示了从抗体、环肽、siRNA到口服小分子的药物演进路径。环肽凭借非天然氨基酸引入带来的高选择性、蛋白酶抗性与口服潜力成为研发热点，RNAi则通过ASO剪接校正与siRNA基因沉默开辟新的治疗路径。

作为赋能全球生物医药创新的CRO平台，美迪西已搭建小分子、双功能分子（PROTAC、分子胶、RIPTAC）、ADC、RNAi、多肽以及AI 辅助药物研发平台，为新型创新药物的临床前研发提供一站式支持。

方法迭代

NAMs对接CDE “先锋计划”,重塑非临床安全性评价证据链

 美迪西首席科学官彭双清教授带来《对接 CDE “先锋计划”：基于 NAMs 的药物安全性评价策略与监管考量》主题报告，围绕CDE先锋计划展开深度解读，指出传统动物毒理评价受种属差异局限，药物临床转化成功率仅约10%，叠加成本高、周期长、动物伦理压力等问题，已难以适配复杂创新药及先进治疗产品的研发需求，NAMs 非动物替代评价技术成为行业重要发展方向。

彭教授回顾了毒性测试策略发展历程，阐释了基于毒性通路扰动的毒性测试新策略，拆解TT21C / AOP / NAMs / NGRA四层递进的非动物风险评估证据链，讲解NAMs的技术根基、科学原理、技术路径以及ICCR下一代风险评估（NGRA）工作流程与NAMs工具箱；结合药物发现毒理学实践、药理靶点评价应用场景、BIO行业调研数据，剖析NAMs产业应用现状，并盘点全球健康安全评价领域监管变革趋势。

会上，彭教授推荐了专注NAMs与下一代风险评估的专业资源平台——英维创安全科学网（http://www.safetynams.com），为行业从业者提供方法学、数据与监管信息的开放获取入口，并介绍美迪西技术储备，通过 AI 辅助药物研发、酶学分析筛选、细胞测试分析药物筛选、类器官PDXO等平台建设，为NAMs药物安全性评价落地提供坚实的产业技术支撑，赋能创新药非临床评价体系迭代。

最后，彭教授指出，NAMs 落地存在认知惯性、技术验证不足、全球监管框架不统一、企业转型成本高等挑战，同时迎来证据权重（WoE）范式、产学研验证、监管协同、CRO向 “NAMs+大数据” 转型的机遇，呼吁产业协同推进 NAMs 应用，赋能创新药研发。

圆桌思辨

复杂抗体理性创新，锚定技术边界与临床价值

本次圆桌以 “抗体药物复杂化创新下的价值边界” 为主题，由武汉生物制品研究所研发部副主任孟胜利主持，美迪西首席科学官彭双清教授与翰思生物董事长张发明博士、时迈药业CMO蔡俊博士、再青生物首席科学家段海峰教授参与对话，聚焦TCE、多抗、ADC等的技术痛点、临床挑战、评价体系以及产业现状展开深度研讨。

参会嘉宾谈到，TCE 药物在实体瘤开发中受靶抗原在正常组织低表达影响，易出现靶上脱靶毒性、治疗窗口狭窄，可通过双TAA识别、分子及连接臂优化、肿瘤微环境响应遮蔽肽等工程化改造加以改善；在B细胞靶向治疗方向，CAR‑T、TCE、CAR‑巨噬细胞等路线各有适配场景，需结合适应症择优选用；国内多抗赛道布局密集，但同质化竞争突出，真正实现 “1+1＞2” 临床协同获益的产品较少，行业应当回归临床价值，挖掘差异化靶点，同时关注纳米抗体、环肽、PDC等小型化分子方向。

彭双清教授从临床前评价维度阐述复杂生物药研发策略。他指出，ADC、TCE、多抗分子复杂度持续攀升，传统动物模型在种属差异、免疫安全性评估、脱靶毒性预判等方面存在明显局限。药物分子设计切忌盲目叠加靶点，靶点增多会放大脱靶风险，同时增加生产质控难度，创新应立足未满足的临床需求，秉持简约化设计思路。他建议借鉴 CDE “先锋计划” 与 FDA 现代化法案2.0的监管思路，前置成药性评价，依托类器官、AI 模型构建基于作用机制的 NAMs 评价体系，降低临床后期失败风险。

嘉宾一致认为，国内抗体药物源头创新能力稳步提升，部分领域已跻身国际并跑乃至领跑梯队。新药研发在兼顾疗效与安全的同时，商业化节奏同样关键，首款获批产品具备先发优势，企业需要统筹研发进度、资本投入、监管合规与产业化能力，推动更多本土创新药物惠及患者。

展台直击

一线深度互通，汇聚产业协同创新合力

本次论坛期间，美迪西A20展位持续迎来络绎不绝的产业同仁，现场咨询交流氛围热烈。参会同行围绕小分子、多肽/环肽、ADC、PROTAC、核酸药物开发以及NAMs新技术应用等，和美迪西技术团队面对面沟通新药研发痛点、技术方案与合作模式。

面向创新药高质量转化的时代命题，美迪西将持续深耕创新药临床前研发，紧跟国内监管政策导向，持续迭代NAMs、AI 制药、新分子药物等前沿技术，赋能全球生物医药高质量创新发展。