美迪西探路细胞新药非临床研究，新法规下NAMs的应用思考

探路细胞新药 共话免疫未来

2022年末，美国国会通过了《FDA现代化法案2.0》（The FDA Modernization Act 2.0）。法案纳入了其它非临床研究证据以评估疗法的效力和安全性，顶尖科学杂志《自然-医学》上的报道曾指出，这一改变使类器官，器官芯片（organ-on-a-chip），以及计算机模拟（in silico modeling）等替代动物实验的技术受到更为广泛的关注。

10月19日，由谈思生物主办的CGT Asia嘉年华在广州正式召开，CGT Asia 2023第四届亚洲细胞与基因治疗创新峰会(广州站)和3DCC 2023 3D细胞培养与类器官研发峰会两场峰会同期举行。

峰会首日，美迪西首席科学官彭双清教授分享了“新途径技术方法(NAMs)对创新药物非临床研究策略的影响与挑战”，演讲后交流学习氛围热烈。

美迪西彭双清教授与听众交流分享

非临床研究是决定药物能否获得批准上市的必须程序和主要依据之一，也是药物研发过程中资金投入最大、消耗时间最长的研究内容之一。传统的以实验动物为主的描述毒理学研究存在着较大的不确定性。在过去三十多年里，科技人员一直致力于采用系统方法和基于通路的方法来定义毒物（药物）导致人类健康所出现有害结局的过程。

2007年，美国国家科学院（NAS）发布了《21世纪毒性测试：愿景和策略》的报告（简称TT21C），TT21C提出了毒性测试与风险评估的新框架体系。在IPCS的毒性作用模式（MOA）框架的优化过程中，逐渐提出了“有害结局路径”（Adverse Outcome Pathway，AOP）的概念框架。彭教授围绕TT21C毒性测试与药物评价新策略框架体系形成的背景、原理及国内外最新进展，介绍了满足新策略发展的新途径技术方法（NAMs）的发展及其应用，为新法规下的药物非临床研究设计提供思路。

美迪西彭双清教授演讲

细胞&基因疗法近些年发展突飞猛进，为很多难治性疾病提供了可能性。随着基因转导和修饰技术、递送载体系统、细胞培养技术等领域的快速发展，细胞&基因治疗取得了突破进展，为难治性疾病（尤其是罕见遗传性疾病）提供了全新的治疗理念和思路。

美迪西临床前研究服务涵盖药效学研究、药物安全性评价、药代动力学研究、生物分析等，建立完善的基因治疗产品研发平台可为细胞与基因治疗类产品提供药理药效、生物分布和安全评价研究的一站式服务。

美迪西细胞&基因治疗药物研发服务平台