【视频回放】小核酸药物研发中制剂关键技术要点

关于美迪西核酸药物研发平台

美迪西核酸药物研发平台是一个集药物发现、生产和临床前研究为一体的综合性平台。基于严谨的科学态度、开放的技术平台和先进的仪器设备，我们能够满足行业对于创新核酸药物的研发需求，承接医药公司及科研单位的核酸药物发现、筛选及临床前研究服务。

核酸药物合成&修饰：

美迪西核酸药物化学合成平台可以提供单体合成与修饰、寡核苷酸合成、递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。我们已经建成了一个丰富的siRNA库，不仅拥有大量的单体库存，还拥有庞大的单体合成砌块库，能够快速完成各类修饰单体的合成。美迪西的专业小核酸药物研发团队能够提供高效快捷的研发服务，目前已有多个siRNA药物FTE项目完成或正在进行中。

核酸药物CMC研究

在寡核苷酸药物开发过程中，药学方面的挑战主要在于大规模生产能力以及分析与质控能力的要求较高。大规模生产对单体原料、设备、合成工艺及纯化工艺都有很高的要求。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac技术的小核酸除外）的难度较高；分析方面的挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分本身的结构相似性较大，质量研究与控制需要多种不同原理的分析方法，除了一般注射剂研究外，还需进行LNP的包封率测定等。美迪西在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已经启动。

核酸药物药效学评价

在寡核苷酸药物开发过程中，药效学方面的挑战包括靶向不足导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低，从而需要不断提高给药剂量；以及寡核苷酸药物与非靶RNA结合引发的脱靶毒性等。美迪西在核酸药物药效学评价方面经验丰富，提供不同用药途径的比较（如静脉注射、瘤内局部注射）、体内药效与靶标mRNA/蛋白质降解（PD）和寡核苷酸药物的系统暴露量（PK）的相关性分析等。

核酸药物药代动力学研究

在寡核苷酸药物开发过程中，药代动力学（PK）方面的挑战也是此类药物面临的一个较大难题。未经修饰的寡核苷酸类药物存在成药性不佳、PK特性差、稳定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、与靶标的结合力不佳、生物分析方法开发难度大等问题。美迪西药代动力学团队具备完善的寡核苷酸生物分析平台，以及肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台，用于PK和PK/PD研究。

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