基因治疗免疫原性临床前评价如何更好践行？美迪西亮相2026柏思荟年会，赋能CGT产业高质量发展

9月10日，柏思荟年会在上海浦东嘉里大酒店盛大启幕。本次大会聚焦细胞与基因治疗、创新药研发、生物医药产业化等前沿主题，汇聚行业专家、科研学者与企业精英，共探产业发展新趋势、新技术、新机遇。

作为深耕临床前研发领域二十余年的CRO，美迪西应邀参会，通过专业技术分享、展台成果展示及面对面技术交流，与业界同仁展开深度交流，以专业能力赋能新药研发高质量发展。

主旨演讲

聚焦免疫原性评价，共话基因治疗研发核心难题

本次年会特设免疫细胞治疗专场论坛，聚焦CGT产品研发核心难点。美迪西生物技术药物分析部负责人章登吉 博士 受邀出席并发表《基因治疗产品免疫原性的临床前评价与思考》专题演讲。

CAR-T、体内基因编辑、mRNA、小核酸等技术如今快速发展，而免疫原性则是制约产品转化应用的关键瓶颈之一。基因治疗产品免疫原性来源复杂，既包括生产工艺中杂质的风险，也有来自病毒与非病毒递送载体、核酸本身、异体表达蛋白、基因编辑工具等产品组分的免疫原性风险，涉及固有免疫与适应性免疫。另外，预存免疫则是基因治疗产品相较于传统大分子药物尤显突出的问题，如AAV病毒载体、Cas蛋白、PEG 等均存在较高发生率预存抗体，对产品有效性与安全性构成威胁。基因治疗产品的免疫原性评价在实践上也相应更为复杂，更具挑战。

针对行业临床前评价技术难点与行业现状，章博士分享了美迪西成熟的技术评价体系。区别于传统大分子药物于体液免疫即ADA的检测，基因治疗产品需体液免疫与细胞免疫双向并重，许多情况下，需更加强化对细胞免疫的关注。章博士重点介绍了T细胞免疫与细胞因子释放、补体的活化、病毒载体的中和抗体、外源小核酸抗体等关键指标的确定与评估方法。依托多元化生物分析平台，美迪西可通过ELISA、MSD、竞争性流式细胞术、免疫斑点实验等多种技术组合，精准适配LNP-mRNA，小核酸、、病毒载体递送的基因药物、In vivo CAR-T等各类基因产品的免疫原性评价需求。

此外，章登吉博士还直面行业现存痛点，指出当前因基因治疗技术发展迅速、类型多样，监管指南滞后、免疫原性评价缺乏具体细分领域的指导原则，评价标准和方法模式不统一、缺乏统一标准品或质控对照品、试剂来源和性能参差不齐、跨实验室间的数据比较困难等行业难题，并对AI免疫原性预测、病毒载体迭代应用、如何进行动物的减少与替代等行业趋势展开深度思考，为产业规范化、高质量发展提供了全新思路。

展台直击

B05展位人气持续高涨，一站式服务平台广受认可

年会现场，美迪西设于B05的展位始终人气高涨，前来咨询洽谈的药企研发人员、高校科研团队、产业合作伙伴络绎不绝。凭借在细胞与基因治疗、ADC/AOC、多肽、抗体、核酸药物等前沿领域的深厚技术积淀、一站式服务平台，美迪西成为本次大会的热门交流展台，充分展现了企业硬核技术实力与产业影响力。

服务平台

美迪西一站式合规服务，打通CGT技术转化与申报双轨路径

目前，美迪西已搭建CGT研发服务平台，涵盖CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TIL等多种免疫治疗手段，并紧跟监管动态，为不同路径的申报提供精准支撑。

针对818号令框架下的新技术临床研究（IIT）路径，美迪西可提供体外药效、体内药效、药代/分布、毒理学，以及针对基因编辑/修饰产品的特殊安全性评价等临床前研究服务，全方位助力项目合规完成技术转化备案。

针对828号令规范的药品注册申报路径，公司可提供GLP安全性评价、药效、药代、CMC支持、中美双报等服务，打通CGT技术转化与新药注册的双向通路。

未来，美迪西将持续深耕细胞与基因治疗前沿赛道，持续迭代升级技术平台，持续输出标准化、专业化、定制化的CGT研发解决方案。同时，公司将持续携手行业同仁协同创新、聚力攻坚，突破产业技术瓶颈，加速更多前沿生物医药成果的临床转化与产业化落地，持续赋能中国创新药产业高质量、规范化、高速化发展。