赋能临床转化｜CBI2026 美迪西联合主办小分子创新药大会精彩收官

前言

全球小分子药物创新步入技术爆发新阶段，靶向蛋白降解、肿瘤免疫、中枢神经新药等成为产业突围的核心赛道，分子精准设计、高成功率临床转化、规模化工艺落地仍是国内药企共同面对的核心挑战。9月4‑5日，由美迪西与药融圈联合主办的【CBI2026小分子药物创新开发大会】于苏州国际博览中心圆满举办。

本次盛会汇聚药企研发掌舵人、顶尖科研专家与产业服务决策者，围绕 PROTAC 前沿技术、肿瘤免疫小分子开发、CNS 新药研发三大热门方向展开深度研讨。美迪西高管团队深度主持论坛并分享实战研发经验，以二十余年临床前 CRO 技术积累，与行业同仁直面研发卡点，碰撞创新思路，搭建起一场重实战、强落地的小分子新药交流平台。同期美迪西亮相 B‑C02 展位，全方位展示一站式药物研发服务能力，与众多创新企业面对面对接合作契机。

PART 01 靶向蛋白降解药物开发

本次大会首日上午靶向蛋白降解药物开发专场由美迪西商务发展部副总裁徐永梅博士主持。聚焦当下小分子最热门的前沿创新赛道，徐永梅博士结合产业落地需求与企业研发痛点，流畅串联各嘉宾议题，围绕TPD嘉宾研究进展引导现场交流，高效带动会场互动氛围，助力前沿技术与产业应用深度链接。

睿跃生物副总经理韩笑然博士分享了基于蛋白靶向降解技术的新药开发。韩博士重点介绍了口服CDK2-Cyclin E双重降解剂，该药旨在攻克CDK4/6抑制剂耐药及实体瘤难题。临床前数据显示其抗肿瘤活性优异且耐受性良好，公司正稳步推进该药物的临床申报工作。

多域生物首席医学官郭勇博士复盘了全球首款PROTAC药物的NDA审评要点。该药凭借在ESR1突变人群中的显著获益获批。审评中，申办方通过更新数据化解了OS不成熟和QTc延长的风险，并利用敏感性分析解决了EDC系统缺陷问题。郭博士强调，未来PROTAC开发需重视数据流设计、精准分层及全程安全管理。

致本医药，联合创始人&CEO孔启迪博士分享了下一代前列腺癌内分泌疗法。他指出，现有AR靶向疗法因无法克服AR-V7等耐药机制而受限。公司研发了全球首款进入临床的AR-NTD分子胶降解剂，能广谱降解所有致病AR形态，有望覆盖4倍于现有药物的患者人群，为克服耐药提供了新策略。

标新生物创始人杨小宝博士介绍了公司基于蛋白降解双平台的创新药研发进展。该平台结合PROTAC与分子胶技术，并引入AI驱动药物发现，已开发出超8000种分子胶化合物库，并发现超500种新降解底物。他重点介绍了多个核心在研管线，同时还展示了降解剂-抗体偶联物（DAC）技术平台。

普递瑞医药药化VP安居增博士介绍了公司靶向中枢神经系统及炎症疾病的蛋白降解平台。公司利用AI驱动的Prodegre Atlas™引擎，开发分子胶及脑组织选择性E3连接酶。核心管线包括全球首款进入临床的多肽类α-突触核蛋白降解剂，以及靶向NEK7的降解剂等。

达歌生物高级研发主管杨正博士介绍了公司基于GlueXplore平台发现针对不可成药靶点的新颖分子胶化合物。GlueXplore平台涵盖快速扩展、受知识产权保护的化合物库及筛选系统，用于开发一类新型小分子药物，靶向包括此前不可成药靶点在内的重要疾病靶点。

“从‘能降解’到‘能成药’——TPD药物的可持续发展优势”圆桌讨论环节由睿跃生物副总经理韩笑然博士担任主持人，斯迈旭生物CBO张瑜博士、晟睿康生物医药创始人刘华庆博士、晶新医药总经理张海龙博士、标新生物创始人兼CEO杨小宝博士共同参与。嘉宾们围绕ARV-471获批对TPD领域临床开发、BD谈判及资本信心的影响、以及TPD在肿瘤、自免、CNS等领域的适应症选择与竞争挑战进行了探讨，并就PROTAC、分子胶、新型E3连接酶、DAC等新技术平台如何带来新机会，以及AI技术如何赋能加速药物开发等议题展开了深入交流。

PART 02 免疫&抗肿瘤小分子药物开发

首日下午，徐永梅博士继续坐镇主持肿瘤与免疫小分子药物开发专场。围绕肿瘤免疫新药研发趋势、小分子技术迭代、临床转化关键问题等行业核心方向，有序推进整场议程，结合产业实际需求引导嘉宾深度交流，助力行业同仁厘清肿瘤小分子创新的研发思路与落地方向。

真实生物高级副总裁李磐博士分享了阿兹夫定的免疫调节机制及多场景临床应用探索。李磐博士系统阐述阿兹夫定的核心免疫调节机制，汇总其在感染性疾病、肿瘤疾病中的多场景临床应用进展，结合临床未满足需求，剖析其应用优势与现存局限，探讨其临床转化价值与拓展方向

柏拉阿图医药创始人席志坚博士介绍了公司聚焦肝脏与呼吸系统的创新药研发。核心管线包括新一代糖皮质激素，用于治疗鼻炎和哮喘；以及新一代肝靶向抗乙肝药物，其肝脏靶向性和病毒抑制效果均优于现有药物TAF，且安全性更优。此外，公司还布局了ASO核酸药物和非酒精性脂肪肝管线等。

艾美斐生物创始人范国煌博士介绍了公司基于“免疫导航干预”策略的自身免疫病新药研发。核心管线靶向EBI2（GPR183），临床前研究证实其可改善狼疮肾炎（LN）模型。临床初步数据显示，该药治疗中重度LN患者起效迅速且安全性良好，展现出同类最佳潜力。

默达生物转化医学和商务拓展执行总监曹震博士介绍了全球首款靶向“免疫代谢检查点”LDHA的口服抑制剂。该药通过抑制致病免疫细胞的糖酵解通路发挥广谱抗炎作用，在多种动物模型中疗效优于现有疗法，且安全性高，治疗窗口广。公司利用AI技术加速药物研发，首发适应症为炎症性肠病。

美迪西药物发现事业部副总裁李台威博士阐述了药物设计正从系统暴露转向高度靶向递送，核心目标是扩大最小有效剂量与最大耐受剂量之间的治疗窗。梳理了从EPR被动靶向到ADC主动靶向的演进；进一步重点介绍SMDC，强调其分子量小、肿瘤渗透深、清除快、脱靶毒性低，并能利用肿瘤微环境实现定点释放、旁观者效应和胞内滞留，代表了新一代的精准治疗策略。

瑞奥生物首席技术官蔡恺珉博士介绍了公司自主研发的ATTACK主动组织靶向标记技术。该技术突破传统抗体药物的局限，为无明确靶点的实体瘤提供高效低毒的治疗方案，实现更靶向、更有效、更安全的癌症治疗。

元启生物CBO邵湘红女士介绍了公司聚焦免疫与炎症的创新药研发，核心管线靶向转录因子AhR。该药是一款肠道富集的AhR激动剂，通过修复屏障和调节免疫稳态治疗IBD，已开展临床研究。此外，公司还有针对皮肤和眼科疾病等管线。

丹擎医药研发副总裁陈曦博士介绍了新一代合成致死抗肿瘤药研发。公司聚焦DDR通路新靶点，核心管线包括：全球前三的PARG抑制剂，可克服PARP抑制剂耐药；以及全球第一梯队的Polθ抑制剂，能与PARP抑制剂协同增效。两款药物均已在国内启动临床。

赛箔生物CSO汤忞博士介绍了AI+生物3D打印人源化药效评价平台：以可编程肿瘤模型提升创新药转化效率。公司融合AI与生物3D打印技术，成功构建可编程肿瘤微组织模型，覆盖十余种癌种，培养成功率高，可完成精准药敏检测，为新药研发提供高效评价服务，打通了产业转化最后一公里。

圆桌讨论环节，由英创医药董事长兼总裁张汉承博士担任主持人，与同源康医药董事长兼CEO吴豫生博士、信诺维医药副总经理兼首席技术官胡永韩博士、多域生物CMO & SVP郭勇博士、嘉越医药联合创始人李永国博士、伯汇生物创始人张兴民博士、生诺生物CEO胡平生博士，共同围绕小分子创新药的研发策略与未来方向展开了深入探讨。

PART 03 小分子CNS新药研发

第二天上午小分子CNS新药研发专题论坛由美迪西临床前研究事业部执行副总裁葛建博士主持。葛建博士结合当前国内中枢神经药物的研发趋势与产业发展前景，简要剖析CNS赛道的创新机遇与发展空间，分享美迪西在CNS领域的研发布局与技术积淀，传递企业深耕赛道、与行业共促CNS新药创新发展的理念。

阿斯诺来创始人兼CEO周显波博士分享了阿尔茨海默病全球新药研发现状。他指出，AD研发正从单一靶点转向联合疗法与精准分层。未来趋势是结合抗Aβ、抗Tau及神经免疫调节，并利用AI和多模态生物标志物实现精准治疗。阿斯诺来正开发多机制突触修复药物和AI平台，旨在修复神经环路稳态。

瑞忆医药CEO叶红博士介绍了公司自主研发的1.1类中药创新药在阿尔茨海默病（AD）领域的研发进展。该药物是一款聚焦于轻度至中度AD的口服植物药，其核心优势在于多靶点协同作用机制。在已完成的由研究者发起的研究中，该药物显示出积极的认知改善信号，目前新药临床试验申报正在进行中。

卫材（中国）副总裁兼研发本部本部长张建忠博士回顾了失眠治疗的演进与未满足需求，指出传统药物存在成瘾、破坏睡眠结构等风险。他重点介绍了双食欲素受体拮抗剂（DORA），通过恢复自然睡眠结构，具有更优的安全性和低滥用风险，已被中国指南列为首选。此外，食欲素激动剂在治疗发作性睡病方面也展现出潜力。

碧沃投资本投资董事吴辰洋先生分享了CNS领域的投资趋势。他指出，全球CNS领域资本回流，科学突破频现。中国老龄化加剧CNS疾病负担，但临床研发能力突出。他预判，未来2-5年中国将利用临床优势，在CNS领域实现FIC/BIC产品概念验证；有望迎来首批基于中国数据的BD出海交易。

“全球中枢神经系统药物产业生态展望”圆桌讨论环节，由阿斯诺来创始人兼CEO周显波博士担任主持人，参与嘉宾有纽欧申创始人兼CEO申华琼博士、卫材（中国）副总裁兼研发本部本部长张建忠博士、碧沃投资本投资董事吴辰洋先生、武田研发中国及亚太中心副总裁童岗博士、礼来亚洲基金副总裁鲁安博士。嘉宾们围绕全球CNS市场的下一个爆发点、不同适应症的投资逻辑差异，以及行业向“精准细分深挖掘”转型的趋势交换了意见，并分享了CNS Biotech打动投资人的核心要素、MNC在中国的研发战略、中国市场在全球CNS研发版图中的定位演变等。

第二天下午CNS新药研发专题续场由美迪西首席科学官彭双清博士坐镇主持。彭双清教授结合美迪西成熟的CNS临床前研究、安全性评价等全链条服务能力，清晰展示企业在中枢神经药物研发领域的业务优势与技术支撑，为现场同仁提供了扎实的产业参考。

斯莱普泰创始人陈椰林博士分享了在抑郁症和阿尔茨海默病领域的机制研究与差异化药物开发策略。针对抑郁症，团队发现氯胺酮的抗抑郁效果与副作用由不同通路介导，并据此开发出靶向GluN2A的候选药，已进入临床研究。针对AD，团队利用天然保护因子ApoE CT开发新药，已在临床前研究中显示出良好的疗效。

中国科学院生物与化学交叉研究中心何凯雯博士分享了其团队关于阿尔茨海默病（AD）早期干预的最新研究成果，该研究聚焦于通过靶向蓝斑（LC）神经元的兴奋性稳态来逆转疾病早期病理。AD的病理演变中，蓝斑是tau蛋白病理最早出现的脑区之一。在细胞大量丢失前的功能性窗口期，蓝斑神经网络的失稳已经出现，这为早期干预提供了可能。

普百思生物创始人包杨欢先生分享了基于神经免疫炎症机制的CNS药物开发的见解，提出从抑郁症到阿尔茨海默病的转化探索新路径。他提出，CNS疾病治疗应从抑制炎症转向免疫状态调节。他分析了AD药物研发失败原因，并提出6D匹配框架与Human First开发策略。

安域生物CEO车海燕博士分享了公司首款双效有机锂盐创新药的研发进展，该药物通过靶向USP11和GSK-3β，兼具疾病修饰与症状控制功能，旨在治疗阿尔茨海默病和双相情感障碍（BD）等疾病，目前已启动临床研究。

“攻克CNS研发壁垒：前沿技术赋能与管线差异化突围”圆桌讨论环节，由普百思生物创始人兼CEO包杨欢先生担任主持人，与挚盟医药CMO陆志红博士、中国科学院生物与化学交叉研究中心研究员何凯雯博士、瑞忆医药CEO叶红博士、NeuroVanda Therapeutics CEO李文凯博士进行深入探讨。嘉宾们剖析了CNS药物研发“高投入、高失败”的核心原因，探讨了靶点验证、动物模型及临床设计等环节的教训与规避策略，并分享了各自在利用前沿新技术赋能CNS药物开发方面的实战经验。

两天的深度交流圆满收官，思想的碰撞为国内小分子创新药产业带来诸多可落地的研发新思路。作为深耕临床前研发二十余年的CRO企业，美迪西始终聚焦产业真实痛点，持续打磨从靶点发现到IND申报的一体化研发服务能力，陪伴更多创新管线稳步走向临床。未来，美迪西将继续携手药融圈与全行业伙伴，持续赋能中国小分子新药的源头创新与临床转化，助力更多优质新药走向市场，共同书写中国创新药产业的全新篇章。