精准生物自研儿童白血病CAR-T治疗产品“普基奥仑赛”获批上市 | 1分钟药闻速览

医线药闻

1. 11月7日，重庆精准生物技术有限公司自主研发的国家一类生物新药「普基奥仑赛注射液」（商品名：普利得凯®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。该产品是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的 CAR-T 细胞治疗药物。

2. 11月6日，人福医药公告，全资子公司湖北生物医药产业技术研究院有限公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的HWH217片的《药物临床试验批准通知书》。HWH217片为化学药品2.3类含有已知活性成分的新复方制剂，拟用于治疗（WHO第1组）动脉性肺动脉高压。

3. 11月6日，ST未名公告，全资子公司山东衍渡生物科技有限公司研发的一类创新药重组人神经生长因子SMR001滴眼液治疗中至重度干眼症III期关键注册临床试验近日获得首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会审查批件，批准项目正式开展。SMR001滴眼液是国内首款以重组人神经生长因子为有效成分的滴眼制剂。

4. 11月6日，上海医药宣布其枸橼酸托法替布缓释片获国家药监局批准生产。该药品适用于治疗类风湿关节炎等自身免疫性疾病，采用缓释技术，可实现每日一次给药。

投融药事

1. 近日，由同德磐石与幂方资本共同投资的北京天广实生物技术股份有限公司完成2.7亿元B轮融资，本轮融资由高特佳领投，嘉实基金及A轮投资者亦庄医药并购基金跟投。

科技药研

1. 11月4日，《Nature Biotechnology》的研究报道“KATMAP infers splicing factor activity and regulatory targets from knockdown data”，为我们带来了一位名叫KATMAP的“AI侦探”。它是一种全新的可解释性回归模型，能够仅凭剪接因子敲低后的RNA-seq数据和该因子的结合序列偏好 (binding motif)，就能精准推断出其活性、调控靶点，并清晰地区分直接与间接效应。

[1]McGurk MP, McWatters DC, Burge CB. KATMAP infers splicing factor activity and regulatory targets from knockdown data. Nat Biotechnol. 2025 Nov 4. doi: 10.1038/s41587-025-02881-9. Epub ahead of print. PMID: 41188645.