【一周新闻回顾】首个胆管癌靶向药获美国FDA批准

2020-04-27

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速递|一周“药”闻概览【03.23-03.27】

紧跟新药前沿，专注研发创新

本周看点

• 首个胆管癌靶向药获美国FDA批准；

• 荣昌生物ADC新药获美国FDA批准直接进2期临床；

• 辉瑞5亿美元加码后，抗癌靶点eIF4E又获投资。

获批上市

Incyte强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获美国FDA批准

Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pemazyre（pemigatinib）治疗胆管癌，该药是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，适应症为：用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。Pemazyre是根据总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批程序和优先审批程序下获得批准，针对该适应症的持续批准，将取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。目前，Pemazyre也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

荣昌生物ADC新药获美国FDA批准直接进2期临床

4月26日，荣昌生物宣布，其自主研发的ADC新药RC48（disitamab vedotin，商品名：爱地希）已获得美国FDA审批，获准在美国直接进行2期临床试验，适应证为HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌。

荣昌生物ADC新药获美国FDA批准直接进2期临床

RC48是荣昌生物开发的一款抗体偶联药物（ADC），也是中国最早进入临床研究的国产ADC药物之一。ADC药物是由单克隆抗体、连接子和毒素偶联而成，它可以像精准制导的导弹一样对癌细胞实施精准打击。RC48以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点，能精准识别癌细胞并与之结合，穿透细胞膜进入其内部，从而杀死癌细胞。

合作

吉利德与oNKo-innate达成癌症免疫疗法研究合作

近日，吉利德科学（Gilead Sciences）和其旗下Kite公司联合oNKo-innate公司宣布，已达成一项为期三年的癌症免疫疗法研究合作，以发现和开发下一代天然杀伤细胞（NK）疗法。

吉利德与oNKo-innate达成癌症免疫疗法研究合作

目前的癌症免疫治疗方法主要集中在激活T细胞介导的抗肿瘤免疫应答。和T细胞一样，NK细胞是一类淋巴细胞（白细胞），在免疫系统中起着重要的效应作用。NK细胞和T细胞都有攻击癌细胞的潜力，但是杀死肿瘤细胞的机制不同。因此，适当激活和靶向募集NK细胞可能可以与T细胞介导的抗肿瘤疗法起到协同作用。

Sangamo联手Mogrify开发“通用CAR-Treg细胞疗法”

近日，基因治疗领域的领导者Sangamo Therapeutics与Mogrify达成一项独家许可协议，以结合Mogrify专有的诱导多能干细胞（iPSC）和胚胎干细胞（ESC）以及Sangamo基因编辑的黄金手指-锌指蛋白（ZFP）来开发同种异体的CAR-Treg细胞疗法。

根据该协议条款，Mogrify将负责从iPSC或ESC向调节性T细胞转化环节，Sangamo将获得其调节性T细胞的专有权后，利用其ZFP基因编辑技术将Treg细胞工程化改造为同种异体CAR-Treg细胞疗法候选产品，用以治疗炎症和自身免疫性疾病。为此，Sangamo将向Mogrify支付预付款（未披露），Mogrify也有资格获得其开发、监管以及商业里程碑付款。

融资

辉瑞5亿美元加码后，抗癌靶点eIF4E又获投资

最近，致力于开发新一代癌症疗法的PIC Therapeutics宣布已完成500万美元的种子轮融资。该轮融资由Advent Life Sciences领投。

辉瑞5亿美元加码后，抗癌靶点eIF4E又获投资

PIC聚焦致癌蛋白产生的过程，通过选择性调节翻译预起始复合物（Pre-Initiation Complex），特别是真核生物起始因子4E（eukaryotic initiation factor 4E, eIF4E, 发挥驱动致癌基因翻译的作用）来阻断致癌蛋白的产生。PIC的这类靶向策略具有同时影响多种致癌蛋白的潜能，因此，有望带来能够解决耐药性、肿瘤异质性等现有癌症治疗难题的新一代抗癌药物。

Bugworks融资750万美元以应对由致命细菌超级细菌引发的全球挑战

近日，设计新型广谱抗生素的全球生物制药初创公司Bugworks Research Inc宣布完成750万美元融资。本轮融资由日本东京大学优势资本株式会社 (UTEC)和日本 Global Brain以及南非Acquipharma Holdings领投。该公司迄今已经筹集1900万美元，现有投资者包括3one4 Capital。

Bugworks融资750万美元以应对由致命细菌超级细菌引发的全球挑战

这项投资使Bugworks能够完成其GYROX系列静脉注射候选药物的1期研究，并为临床开发推进口服发展。自2017年以来得到CARB-X支持的Bugworks候选药物、双靶回旋酶-拓扑异构酶抑制剂是一种新型广谱药物，可治疗严重的医院、社区和生物治疗适应症中的关键细菌感染。

关于美迪西

美迪西（股票代码：688202）是一家药物研发外包服务公司(CRO)。成立于2004年2月2日，公司走过16个年头，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性筛选、结构生物学、药效学评价、药代动力学评价、毒理学评价、制剂研究和新药注册为一体的符合国际标准的综合技术服务平台，并得到了国际药品管理部门的认可。美迪西普亚的动物实验设施获得AAALAC（国际动物评估与认证协会）认证和国家药品监督管理局NMPA GLP证书，并已达到美国食品药品管理局GLP标准。

美迪西拥有丰富的全球合作经验，2015年以来，美迪西在全球服务超过500家活跃客户，已为武田制药、强生制药、葛兰素史克、罗氏制药等多家全球性制药公司及恒瑞医药、扬子江药业、石药集团、华海药业、众生药业等国内外知名客户提供研发外包服务。

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