罕见病新药更具创新性

对1983年至2014年间美国FDA批准的罕见病药和同期批准的其它新药的一项比较研究发现，罕见病药更具创新性，其中约40%为全新类型中的首个新药，在罕见病治疗中发挥了积极作用。

FDA大力促成

这篇报告得出结论，认为FDA促进罕见病药开发的努力获得了巨大成功。
1983年，旨在激励罕见病治疗药研究开发的罕见病药法案（Orphan Drug Act）通过，从事此类药物开发的企业和机构可获得税收减免、收费豁免和产品享有更长的市场独占期。随后数年，FDA进一步制定了一系列旨在帮助这些企业和机构开发罕见病药指导原则。
此前罕见病药法案通过前，FDA批准过10个罕见病药。但此后，罕见病药获准的比例越来越高。去年，罕见病药占据了FDA批准新药的接近一半（47％）。

几个周期性变化

为了比较罕见病药相对于非罕见病药创新水平，FDA规划办公室的两名研究者Kathleen Miller和Michael Lanthier查看和分析了1983年至2014年间获FDA批准的所有新分子实体（NME）。
罕见病药法案通过后的30年，获准的罕见病药数有几个周期性变化，1994年、2000年和2005-2006年间获准的罕见病药数有较大跌幅。在整个时段，FDA批准了843个NME（s），几乎为获得罕见病药认定的项目数的1/4。
2010年以来，获准的罕见病药数量明显增加。研究人员分析认为，是受到更多专注于癌症治疗药的驱动，有更多大型公司参与开发罕见病药，罕见病药在所有NME研究开发管道占据了很大比例。

癌症药占三分之一

然后，两名研究者从创新性的3个层面对获准新药进行分析比较：全新类别中的首个（First-in-class）药品；在同一类别中有进步（Advance-in-class）者；同一类别中增加（Addition-to-class）的新成员。
全新类别中的首个代表在药理学分类中获准的首个NME；而同一类别中有进步者，可获得优先审查资格；同一类别中增加的新成员既非首个，比现有药物又没有足够优势，无法被优先审批。
以上述分析为基础，自1983年对罕见病药作认定以来，罕见病药在所有全新类别中首个获准药品中占据40％。
按照治疗类别进行分析，研究者发现，治疗罕见癌症的药物占据获准的罕见病NME的1/3以上（35％）；其次，最大治疗类别为代谢疾病药，占据获准罕见病NME的1/8（12％）。
研究者还得出结论：在获准的罕见病药中较少“me-too”产品，可能的原因是产品针对很小的患者群体，参与竞争缺乏动力，除非项目有把握胜过现有药品。