【速递】一周“药”闻概览【03.09-03.13】

2020-03-13

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获批

FDA批准前诺华公司的Isturia®用于治疗库欣病

近日，前诺华孤儿药Isturisa（osilodrostat）获得美国FDA的批准，用于治疗无法接受脑垂体手术，或者接受手术后症状依然存在的成年库欣病患者。这是第一个也是唯一一个FDA批准用于库欣病患者的皮质醇合成抑制剂。

osilodrostat结构式（图片来源：pubchem）

Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂，能够阻断负责肾上腺皮质醇合成最后一步所需的11-β-羟化酶。

2019年7月，诺华将Isturisa和另外两种内分泌药物（Signifor和Signifor LAR）以3.9亿美元的价格卖给了意大利制药公司Recordati。2020年1月，欧盟委员会（EC）批准Isturia（osilodrostat）的上市许可，并确认了Isturia的孤儿药地位，提供了10年的市场独占权。近日，美国FDA也批准了其上市许可，并确认了其孤儿药地位，提供7年的市场专卖权。Recordati预计，Isturisa将于2020年第二或第三季度在美国上市。

勃林格殷格翰抗纤维化疗法获FDA批准

3月4日，恒瑞医药宣布，其自主研发的PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗（艾瑞卡）正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于接受过索拉非尼治疗和/或含奥沙利铂系统化疗的晚期肝细胞癌患者的治疗。这意味着，继2019年5月获批复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤后，卡瑞利珠单抗在中国迎来了第2个适应症，而且成为中国首个获批肝癌适应症的PD-1抑制剂。

勃林格殷格翰抗纤维化疗法获FDA批准

融资

开发三特异性抗体，这家公司获2380万美元融资

近日，致力于研发癌症和自身免疫疾病疗法的Numab Therapeutics公司宣布完成2200万瑞士法郎（约2380万美元）B轮融资，以推进其候选药物ND021的进一步临床开发。

ND021是Numab公司基于其独有的λcap™技术和MATCH™平台设计研发的一种单价三特异性抗体片断分子（scMATCH3™），可同时结合PD-L1、4-1BB和HSA三个靶点。多特异性MATCH分子可由多个全人源化的sFv片段组成。该类分子高度稳定，易于通过Numab的"即插即用型"工程技术打造新作用机制（如肿瘤靶向性T细胞激活），从而开发出新的多功能药物分子。

TGF-ß|Keros Therapeutics完成5600万美元C轮融资

3月9日，马萨诸塞州列克星敦生物技术公司Keros Therapeutics，Inc.是一家专注于发现，开发和商业化治疗具有高度未满足医疗需求的血液系统和肌肉骨骼疾病患者的新型疗法的公司，宣布完成其5600万美元的C轮融资，迄今融资总额为7850万美元。

TGF-ß|Keros Therapeutics完成5600万美元C轮融资

筹集的资金将来提高Keros的候选产品管线用于获得多个临床试验数据。KER-050是公司临床阶段蛋白质治疗的主要候选产品，目前正在开发中，以纠正骨髓增生异常综合症或MDS和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症。公司的主要临床阶段小分子产品候选产品KER-047正在开发中，用于治疗因高铁调素水平引起的贫血和骨化性纤维增生症（FOP）（一种罕见的遗传疾病，肌肉和结缔组织逐渐被骨骼取代）。

合作

10亿美元合作！利用AI开发潜在重磅小分子疗法

近日，基于AI技术的药物设计公司Atomwise和Bridge Biotherapeutics公司联合宣布，双方将基于AI技术在多个治疗领域启动多达13款小分子药物的开发计划。Bridge Biotherapeutics是一家只有17名正式员工的生物技术公司。其首款在研药物是一款创新E3泛素连接酶Pellino-1抑制剂，Pellino-1可能在溃疡性结肠炎的发病中扮演了关键角色。

10亿美元合作！利用AI开发潜在重磅小分子疗法

图片来源：Atomwise官网

Atomwise的AI技术可以对大量化合物进行筛选，从而识别和预测那些以高亲和力结合的化学结构，让药物的研发不再受到化合物数量，以及创造和筛选这些化合物所需资源的限制。通过AI平台对更多的分子进行评估，研究人员得以发现新的治疗机会和全新的疗法。在使用Atomwise的技术和协作工作流程后，在理论上可以将过去需要数年时间的药物发现流程压缩到数周或数月。

算法与实验深度结合，用AI指导药物开发的关键环节

2020年3月10日，深圳—以计算驱动创新的药物研发科技公司晶泰科技宣布与医药研发生产外包组织（CDMO）重庆博腾制药科技股份有限公司（以下简称“博腾股份”）及其美国子公司，合同药物研发机构（CRO）J-Star Research, Inc.（以下简称J-Star）签订战略合作协议。双方将在药物结晶技术和工艺研究开发、智能药物开发平台、生物及制剂市场开拓等领域开展深度合作，共同推进药物研发和生产的智能化升级，提高药物设计与临床前开发中关键环节的效率与成功率。

博腾股份与晶泰科技举行战略合作“云签约”仪式

关于美迪西

美迪西（股票代码：688202）是一家药物研发外包服务公司(CRO)。成立于2004年2月2日，公司走过16个年头，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性筛选、结构生物学、药效学评价、药代动力学评价、毒理学评价、制剂研究和新药注册为一体的符合国际标准的综合技术服务平台，并得到了国际药品管理部门的认可。美迪西普亚的动物实验设施获得AAALAC（国际动物评估与认证协会）认证和国家药品监督管理局NMPA GLP证书，并已达到美国食品药品管理局GLP标准。

美迪西拥有丰富的全球合作经验，2015年以来，美迪西在全球服务超过500家活跃客户，已为武田制药、强生制药、葛兰素史克、罗氏制药等多家全球性制药公司及恒瑞医药、扬子江药业、石药集团、华海药业、众生药业等国内外知名客户提供研发外包服务。

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Isturisa 孤儿药卡瑞利珠单抗三特异性抗体 KER-050 美迪西生物医药

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