美问必答 | 3个问题快速了解肾病新药研发新动态

2024-11-19

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随着肾病药物需求的迅猛增长，肾病治疗领域的药物研发正变得日益活跃和创新。生物医药行业正积极投身于肾病新药的研究与开发，探索包括新机制药物、细胞疗法和基因疗法在内的多种新靶点和新技术。

那么，当前肾病药物市场的现状和未来趋势如何？有哪些最新的科研成果和理论突破？美迪西云讲堂特邀药效部副主任颜仁杰博士，为您解析肾病药物的未来发展前景和潜在机遇。

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01 肾病研究的动物模型中是否存在类似的转基因模型？

颜仁杰：有的。目前 DYY 小鼠模型应用较为广泛。在转基因动物研究中，该模型在蛋白尿这一关键生物标志物上表现出显著差异，同时免疫球蛋白（IgA、IgM、IgG）及 C3 补体水平也发生了明显变化。尽管 DYY 模型目前受到较多关注，但其所呈现的症状相对较轻。因此，在进行肾病动物模型筛选和开发过程中，需要更加细致地考虑。例如将转基因动物与非转基因动物结合使用，以获得更全面和可靠的研究结果。

02 目前肾病研究热点是什么靶点/通路，它对相应适应症的贡献度有多少?

颜仁杰：在机制研究领域，TGF-β和Wnt/β-Catenin信号通路是当前研究的比较多的，尤其是在中国，许多资深科研人员在这两个通路上取得了丰富的研究成果。这两个信号通路在成药性评价时尤为重要，需要我们特别关注。

在靶点研究方面，除了血管内皮素、SGLT-2等，那我个人认为，未来可能PD-1也会是一个热门的肾病靶点。如司美格鲁肽，最初是作为降糖药物开发的，但最新的研究发现，它在慢性肾功能衰竭治疗方面也显示出潜力。诺和诺德公司已经开始进行司美格鲁肽针对慢性肾功能衰竭的临床试验。我认为这个靶点可能会有更多突破。

03 目前在肾病药效研究中是否有体外模型？

颜仁杰：在药效研究中，我们通常会使用一些炎症相关的体外模型进行初筛。例如LPS 诱导的 RAW 264.7模型，可用于评估化合物的体外抗炎活性。另外也有高糖培养基对于原代肾脏的伤皮细胞损伤，可以对于研究高血糖引起的细胞损伤机制具有重要的指导意义。

如果您对于新药研发临床前研究过程中有一些困惑或者想要深入了解的专题内容，可以留下您的问题和建议，美迪西希望和您一起，探索新药研发的奇妙世界。

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美迪西：一站式助力肾病新药临床前研发

在炎症免疫性肾病领域，美迪西建立了多种药效评价模型，包括IgA肾炎模型、Heymann肾炎模型和血清病肾炎模型等；在肾衰及肾损伤领域，则建立了顺铂诱导的急性肾衰模型、横纹肌溶解所致急性肾损伤模型、缺血性肾损伤模型、LPS诱导的急性肾损伤模型、5/6肾切除诱导的肾衰模型、腺嘌呤诱导的肾衰模型、慢性肾功能衰竭模型、高尿酸性肾病模型、糖尿病性肾衰模型，以及大鼠被动型膜性肾病模型（PHN模型）等动物药效评价模型。

上述模型能够覆盖不同靶点和通路，为肾病新药的药效研究提供稳定、可靠且具有良好预测价值的评价服务。

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