新药能否再现2014年辉煌？

Trinity Partner公司最新编制的新药指数，展现了制药公司2014年推出的顶级药物在行业中的地位。2014年是FDA对新药审批大开绿灯的标志性年份，以默沙东（Merck）肿瘤免疫明星药物Keytruda为首的一大批药物通过了上市批准。
短短几年时间里，制药公司在2014年推出的这些顶级药物不仅获取了巨额的销售收入，也格新了治疗方式。如今，它们已跻身制药史上最重量级的药物之列。这些药物包括：吉利德科学（Gilead Sciences）的丙肝治疗药物Harvoni，默沙东的肿瘤免疫药物Keytruda以及其直接竞争对手、百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）的Opdivo等。

Keytruda领衔2014新药

在Trinity Partners公司发布的制药指数排行榜上，Keytruda排名第一，Harvoni和Opdivo依次紧随其后。
Trinity Partners公司的这个报告聚焦于回顾制药行业前几年推出的新药情况，分析为何有些新药能取得巨大成功，而有些新药却相形见绌。这一次，Trinity Partners聚焦的是2014年的新药。
FDA在这一年批准了41只新药，其中一些重磅药物已经处于全球畅销榜的前列。Trinity Partners主理合伙人大卫·菲特里（David Fitzhenry）指出，2014年是新药质量极高的一个年份。
为了对药物进行排序，Trinity Partners编制了有关研发成本、商业化成功、治疗价值等方面的详细信息。去年推出的指数榜关注的是FDA在2013年批准的新药，吉利德治疗丙肝的单方制剂Sovaldi名列榜首，其次是强生（Johnson & Johnson）和艾伯维（AbbVie）的Imbruvica，以及百健（Biogen）的Tecfidera。
该报告旨在帮助生物制药公司按照轻重缓急对其研发项目的优先级进行排序，并收回成本费用。今年的榜单中，位列三大顶级药物后面的产品分别是百健的血友病药物Eloctate，武田（Takeda）的结肠炎和克罗恩病治疗药物Entyvio，百健的另一只血友病药物Alprolix，罗氏（Roche）的特发性肺纤维化药物Esbriet，新基（Amgen）的免疫系统药物Otezla以及其它两种抗癌药物，礼来（Eli Lilly）的Cyramza和阿斯利康（AstraZeneca）的Lynparza。

新药市场环境愈发严峻

菲特里表示，随着专科药物崛起，刚上市的新药都会面临苦苦挣扎的风险。如果新产品面对的是大众市场，且不能提供较大的治疗优势，或者其针对的是超罕见治疗适应症，市场规模很小（即使价格很高），都会在商业化上遭遇困境。
另外一个风险就是来自药品支付方的压价。比如，对产品价格大幅打折影响了吉利德过去风光无限的丙肝治疗药物，使其放慢销售步伐。菲特里指出，如果药品支付方认为一只新药有可能会打乱其来年的费用预算，就会对此设置障碍，以限制该药的使用。赛诺菲（Sanofi）/再生元（Regeneron）、安进开发的PCSK9降胆固醇药物，以及诺华（Novartis）的心力衰竭治疗药物Entresto就是例子。
菲特里表示，这些新药得出的研发数据本来强大到足以让其在上市销售时取得一个良好的开端，但药品支付方对此十分担忧，故而采取预先核准以及其它压制措施，来放慢市场对新产品的接受步伐。“我们认为，这种情况今后将会继续发生。”菲特里判断道。
Trinity Partner公司的报告特别强调了制药公司以及公共卫生机构所面临的一个严重问题，即目前用于治疗传染病的新药以及新的抗感染药物缺乏商业化激励措施。按照美国现行的针对医院用药品的医疗补偿制度，品牌药物基本没有任何优势（除了没有其它治疗选择的情况），因此，新药往往在商业化上苦苦挣扎。
菲特里说：“我们认为，这种情况必须加以改变，因为抗感染药物是一种重要的治疗药物。目前，针对这些药物，并没有我们所希望达到的商业性回报。”