优先审评券为什么这样红？

美国FDA对约三分之一新药的审批只使用了一个关键临床试验结果。三分之二临床试验的真正周期不超过半年，包括那些终身使用的治疗药物。而且，FDA对绝大多数药物的审批时间不超过10个月，因此FDA并没有成为新药开发的瓶颈。
根据美国的《处方药使用者法案》（PDUFA），优先审评的周期为6个月，标准审评周期为10个月。优先审评认定旨在将整体关注和资源引导到这类药物申请的审评上。优先审评资质认定的标准是：在治疗、诊断或预防严重疾病方面，安全性和有效性上产生显著改善或具有优于现有治疗手段的潜力，更方便或适用于更广泛的人群。

2000年～2014年，共有301个品种获得FDA的优先审评资质，其中2014年获批最多，为37个。
2015年，FDA批准的新药中，有26个药物是经非标准程序审评通过的，其中有24个药物获得优先审评资格。在获得优先审评资质的药物中，新分子实体有18个，新生物药有6个。这些药物，若同时又获得快速通道审评、加速批准、突破性药物资格，那就可谓满载而归了。
在2015年获批的优先审评药物中，有一个特殊药品，那就是Praluent。2015年7月24日，赛诺菲的PSCK9抑制剂Praluent获得FDA优先审评批准。赛诺菲是使用了6750万美元购买优先审评券(priority review voucher，PRV)而获得优先审评资格，从而将批准日期赶超在竞争对手安进公司的Repatha之前。Praluent与Repatha同属PSCK9抑制剂，但Repatha的批准日期为8月27日。由此，Praluent成为美国市场上首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药，抢得了市场先机。

揭秘PRV

一直以来，医药领域的竞争都非常激烈，各大药企都使出全力以超越竞争对手使自身产品提前上市，以抢得首发优势。优先审评券无疑能够发挥巨大作用。根据2007年成文的相关法律，优先审评券因开发罕见或被忽视的儿童疾病而从FDA获得。优先审评券旨在促进制药公司开发罕见病和被忽视的疾病，可以由开发商自己使用，也可以卖给另外一家公司，使用者可将FDA审评期缩短至6个月，而通常需要10个月。
对于研究者来说，优先审评券制度无疑是件天大的好事，因为出售PRV获得的收益将大大弥补研发支出，溢出部分还可应用到下一个产品的研发。
而对于购买方来说，PRV将使其产品获得新药优先审评资格，进而缩短审评期限，尽快进入市场。如果应用得当，产品具有重磅潜力，其提前进入市场获得的利润将使其购买PRV的费用黯然失色。

2015年PRV交易火爆

2009年，诺华凭借coartem（复方蒿甲醚）获得第一张PRV。截至目前，FDA共发放了9张优先审评券，其中2015年FDA共发放了5张PRV。
2015年3月10日，美国联合治疗公司（United Therapeutics）因神经母细胞瘤治疗药物Unituxin获FDA批准而获得优先审评券1张，但联合治疗公司之后转手以3.5亿美元卖给了艾伯维，也创下了优先审评券的历史交易天价。
2015年还发生了另外2笔PRV交易：一个是Retrophin凭借罕见病药物Cholbam而获得的优先券卖给了赛诺菲，进账2.45亿美元；另一个是Wellstat Therapertics凭Xuriden获得的优先券，出售给阿斯利康，双方早已发成协议，但至今未公布具体交易价。
值得一提的是，2015年Alexion凭借Strensiq和Kanuma收获了2张优先审评券，Alexion在孤儿药开发模式上尝到甜头。Alexion有一款号称史上最贵的药物Soliris（依库珠单抗），用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒综合征，Soliris每年的治疗费用大约为41万美元，这真是令人惊呼的天价。

罕见病药研爆发迹象

2015年批准的孤儿药共有17个，其中包括11个新分子实体，6个新生物制品。适应症主要集中在神经母细胞瘤、黑色素瘤、非小细胞肺癌等罕见肿瘤领域。由于全球肿瘤疾病的高发以及治愈率的相对低概率，未来人类对于抗肿瘤药物的探索依然是主流。
目前，FDA认可6000种罕见病，自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来，FDA已经批准约350种孤儿药（包括生物药）用于治疗大约200种罕见病。所以即使是在美国，绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治，但这也显示孤儿药还有很大的市场空间。
欧美各国对孤儿药审批给予诸多优惠政策，鼓励药企研发生产孤儿药。
作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的。除了7年市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。

在孤儿药法案的保驾护航下，美国的一些生物技术公司如基因泰克（罗氏收购）、安进和健赞（赛诺菲收购）等专门研发孤儿药的企业，迅速成长起来。近年来，在丙肝药市场赚得盆满钵满的吉利德也转战罕见病药物市场，还有向来出手阔绰的百健艾迪也投身其中，罕见病药物市场已经显示出爆发的迹象。