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孤儿药满载机遇但需智取

2015-11-19
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孤儿药话题越来越热,不断有新的资源和力量加入,国内的孤儿药阵线即将崛起

孤儿药是个有意思的话题,曾经,罕见病用药是不受待见的“孤儿”,然而近年来,随着各国陆续出台特惠政策,孤儿药成了“香饽饽”,罕见病药研逐步成为各大跨国药企重点布局的领域。国内医药界对孤儿药的关注也在升温。

孤儿药的社会价值毋庸置疑,但孤儿药不是简单的慈善,新药开发成本高昂,如何将孤儿药的社会价值转化为经济价值?

1、主动拥抱海外利好 美国等国家有多种政策向孤儿药倾斜,包括在临床试验阶段的设计要求宽松,能够节省费用以及税收优惠、加快审批等。与其坐等本国政策发力,不如走出国门主动拥抱海外的利好。

具体措施例如,利用我国相对较低的临床前研发成本,在国内开展临床前研究,在研发过程中严格保持高素质实验和高水平的数据记录,以备日后在海外申报临床。在临床和上市阶段,充分利用各国孤儿药优惠政策,放在美国等国家开发,可大大加速进度,待取得阶段性成果后,可转让给海外公司,或分割海外/国内权益。

2、投资国外研发项目 投资国外正在开展的孤儿药研发项目是个好选择,同时买下药物未来在华权益,将好药同步引入国内。

44号文明确“允许境外未上市新药经批准后在境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验,符合要求的试验数据可在注册申请中使用。”因此,孤儿药在海外和国内可以同步开展临床,加速国内临床进度,这也将加速中国企业将好的孤儿药引入国内。

此外,44号文第8条同样明确支持儿童药物的研发和境内生产,可先利用儿童药物已有的优惠政策,优先开发儿童罕见病用药。

3、巧用捷径 二级跳跃某些常规药物鉴于某些疾病细分领域(如基因分型属于罕见病)或国内外疾病谱差异(如肝癌在国内是常见病,在美国属于罕见病),在国外可被归为孤儿药类别。这类药物在海外申报罕见病用药可享受外国相关优惠政策,加速开发进程,抢先占领市场后再开发非罕见病适应证。

4、一切为了病患 心系患者,患者,还是患者。药品的根本价值是满足患者未被满足的医疗需求,孤儿药的价值不容小视。有太多的罕见病患者挣扎在病痛的深渊无人施救,医药企业将帮助患者视为第一使命,开发出患者最需要的产品,一定会获得丰厚的回报。

另有信息与业内分享,笔者加入南京“百家汇”已1个多月,正着手筹备在南京“百家汇”建立中国首个孤儿药研发中心,将专注于罕见病用药研发和国际先进孤儿药项目与技术的引进,旨在为中国的罕见病患者带来更多更有效的治疗手段。为支持孤儿药研发中心的运营和研发项目的推进,拟筹建国内首支专注于孤儿药的研发专项基金。基金将先期募集3亿元人民币,未来规模有可能扩大至10亿元,计划3年内投资10~30个孤儿药研发项目。

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