美迪西专访 | 瞄准百亿美元市场，领诺医药在补体抑制剂领域更进一步

2025年8月18日，领诺医药自主研发新一代补体抑制剂产品SLN12140获得国家药品监督管理局（CDE）通知，批准用于“补体参与介导的溶血性疾病包括但不限于阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH、补体介导的血栓性微血管病TMA、镰刀细胞病SCD等”的临床试验。这是该产品继2025年2月、2024年5月该产品分别获得CDE、FDA批准用于IgA肾病的临床试验之后，获得监管机构对第二类适应症的批准。 

作为领诺医药长期的合作伙伴，美迪西有幸参与了SLN12140的临床前研究。今天邀请领诺医药创始人&CEO韩照中博士带我们一起走进这款药物，了解创新成果背后的故事。

韩照中 博士 领诺医药创始人&CEO

1991年毕业于武汉大学病毒学与分子生物学系，1997获军事医学科学院医学遗传学博士学位。2002年完成美国国家卫生研究院肿瘤研究所（NIH， NCI）新药研发博士后训练后，任职于能源部国家实验室生物部，从事抗体发现与工程改造研究。2004年任Vanderbilt University医学院肿瘤生物学助理教授，在联邦基金的支持下进行脑胶质瘤的基础与转化医学研究。2013年加入Alexion Pharmaceuticals公司，参与或主导补体靶向、针对严重罕见病的孤儿药研发。2017年底回国负责睿智化学（ChemPartner）抗体发现与工程改造平台。2019年8月于上海自由贸易区张江药谷注册成立领诺（上海）医药科技有限公司，开展基于补体靶向、穿越血脑屏障的大分子药物递送技术、罕见病孤儿药的创新药物研发。

Q1 美迪西：韩博您好，首先祝贺领诺医药的 SLN12140 近日获得 CDE 的临床试验批准，这无疑是一个重大的里程碑。能否和我们分享一下这个消息带来的感受？

韩照中博士：这个消息确实让整个团队都非常振奋。首先要感谢团队的不懈努力，也要感谢投资人、合作方的大力支持。这个批准不仅是对我们转化能力和研发质量的认可，更重要的是，它为早日推进这款新一代补体抑制剂进入医药市场，为病患提供更安全、更有效、更方便用药的治疗手段提供了可能。我们团队都深受鼓舞，也更加坚定了加速推进这款创新产品临床转化的决心，希望能早日惠及更多患者。

Q2 美迪西：这款新一代补体抑制剂SLN12140获得在中国、美国、澳大利亚开展临床试验的许可，可以介绍一下这款药物的核心优势吗？

韩照中博士：SLN12140 是我们自主研发的新一代补体抑制剂产品，它的优势是多方面的。靶点选择上选用了生物学机制得到完美临床前、临床验证的补体信号通路，首选适应症选择上选用了临床、监管和市场转化路径更加清晰的PNH、IgA肾病，因此有效避开了很多新药研发中的风险。同时，在经过临床验证的生物学通路上，我们选用了更加容易成药的靶点，分子设计上考虑补体相关疾病的用药特点，因此与现有的补体产品不同，SLN12140的产品设计体现出了显著的差异化优势。从目前收集到的一期临床试验结果来看，它展现出了良好的安全性、药物代谢特征和靶点抑制效果。而且，高浓度、皮下给药、长给药周期的药物特征，让它具备了成为Best-In-Class 的潜力。作为同机制、同靶点的全球第一款皮下给药大分子治疗产品，这一特性也让它在市场竞争中拥有较大的潜力。

Q3 美迪西：在本次CDE的审批中，批准了SLN12140用于PNH等溶血性疾病的适应症，这些疾病给患者带来了极大的痛苦。能否具体介绍一下这些疾病的情况以及 SLN12140 在治疗这些疾病上的潜力？

韩照中博士：PNH 是一种极端罕见、严重、高致死率、高致残率的溶血性疾病，和补体的异常活化高度相关。由于其临床试验周期短、临床终点明确，成为了补体抑制剂产品的试金石，尤其是对于需要体现和标准治疗差异化优势的新一代产品而言。像 Apellis 的 Pegcetacoplan（2021年5月获得FDA批准） 和诺华的 Iptacopan（2023年12月获得FDA批准），都是在 PNH 适应症上首先获批的代表性产品。而和补体异常相关的TMA，包括非典型性尿毒症（aHUS）、干细胞移植术后微血管病（HSCT-TMA）等，也是近年一些补体产品的获批适应症。镰刀细胞病 SCD 在欧美地区相对高发，临床需求和市场空间巨大，且和补体关联性较强，目前尚没有相关产品获批上市。SLN12140 在这些适应症上的获批，不仅扩大SLN12140的适应症拓展空间，更是为患者尽快带来新的治疗希望创造了可能性，我们期待它能在临床试验中展现出优异的疗效。

Q4 美迪西：领诺医药自 2019 年成立以来，在创新药物研发方面取得了不少成果，除了 SLN12140，还有穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目 LIN-2003 等。领诺医药未来的研发重心和发展方向是怎样的呢？

韩照中博士：领诺医药一直秉承 “领引创新，诺言践行” 的宗旨，我们自主开发了独有的血液半衰期延长（长效）、穿越血脑屏障等专利技术。目前，补体项目SLN12140已启动I期临床试验，穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目LIN-2003获得FDA孤儿药资格认定，并已启动IND申报准备工作。未来，我们会继续聚焦于治疗免疫性疾病的补体靶向抗体和治疗 CNS 相关疾病的重组蛋白类药物等管线产品, 稳步推进管线的临床试验和市场准入工作，争取能在更多国家和地区获批上市，为全球患者服务。

非常感谢韩博士的分享，让我们对领诺医药以及 SLN12140 有了更深入的了解。美迪西作为领诺医药的合作伙伴，我们为领诺取得的成绩感到由衷的高兴。期待在未来的合作中，双方能携手取得更多突破性成果，为医药行业的发展和患者的健康贡献更多力量。

关于领诺医药

领诺医药成立于2019年8月，苏州、上海两地运营，在上海自由贸易试验区张江药谷拥有近1000平米的研发实验室。公司获得多家产业机构和私募基金的股权投资。公司研发团队覆盖从分子发现到早期临床开发的全流程，秉承“领引创新，诺言践行”的宗旨，自主开发了独有的血液半衰期延长（长效）、穿越血脑屏障等专利技术。领诺医药以自有平台技术为基础，致力于能更好满足临床需求的创新药物研发，开发针对新靶点、新机制、新适应症的First-in-class（FIC）产品，以及平台技术赋能、针对成熟靶点的Best-in-class（BIC）产品。目前，领诺医药的管线产品包括治疗免疫性疾病的补体靶向抗体和治疗CNS相关疾病的重组蛋白类药物。其中，补体项目LIN-2102（SLN12140）已启动I期临床试验，穿越血脑屏障的重组酶替代治疗项目LIN-2003获得FDA孤儿药资格认定，并已启动IND申报准备工作。此外，公司还有多个管线产品处于临床前概念验证阶段。领诺医药将持续加大研发投入，通过技术和产品授权、合作开发等渠道，加速产品在国内、外市场的临床转化，为病患者提供更安全、有效、方便的治疗选择。