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CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准

作者:   上传日期:2016-06-03  阅读次数:

近日,血友病药物巨头杰特贝林(CSL Behring)产业管线传来喜讯,FDA批准了其长效血友病药物Afstyla用于治疗血友病A。


血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。血友病主要分为A、B、C三型,A型血友病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病,多发于男性。通常是由体内VIII因子缺乏引起,可引起关节点的反复出血,从而导致关节严重受损。Afstyla是一种新型的重组单链凝血因子VIII,是第一个也是目前唯一一个获批的治疗血友病A的单链凝血因子,能够长效预防出血事件,使用频率为每周两至三次。

Afstyla可以用于成人和儿童血友病A患者的常规出血预防,能够有效预防患者出血的频率、按需要控制患者出血以及用于围手术期的出血管理等。临床试验数据显示,使用Afstyla预防出血的血友病患者,其中位年自发出血率为0,表现出极强的预防出血效果,此前几乎没有同类的出血抑制剂能够达到同样的效果。Rush血友病及血栓研究中心的负责人Lisa Boggio表示,Afstyla作为首个被FDA批准的长效单链重组凝血因子,不仅具有极强的预防出血效果,其稳定性和效果的持续性也增强了。此外,Afstyla每周使用两至三次,对患者而言比较方便,极大地提高了血友病A患者的生活质量。

目前欧洲、瑞士和澳大利亚的药品监管机构也在审批该药物。

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