1.1类化学新药哌哒甲酮“AD16”已获CFDAIND正式受理

老年性痴呆,英文名称为阿尔茨海默病(Alzheimer disease),简称AD是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。65岁以前发病者，称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。在我国发病率约为 5%，多发于 65 岁以上人群，患病人数约为 600 万人，并以每年三四十万人的数量增长。

目前尚无特效药可以治疗老年痴呆疾病，开发防治老年痴呆疾病药物成为当务之急。在美国老年痴呆已成为继心脏病和癌症之后第三花费昂贵的疾病，各大医药研发公司都在大量投入人力物力攻克这一难题，美国政府每年也投入老年痴呆的社会成本就高达1000亿美元。中国这个市场一旦被唤醒，那将会不可想象。即使保守估计市场需求每年将达到200多个亿，市场前景广阔。

近日，中国科学院广州医药与健康研究院（健康院）和广东华南新药创制中心（简称中心）1.1 类化学新药哌哒甲酮（简称“AD16”）获得国家食品药品监管总局正式受理，申报新药临床研究。

在针对老年痴呆药物研发陷入困局时（多个此类被寄予厚望的候选药物均在III期临床时失败），神经炎症抑制剂或将成为老年痴呆药物研发的另一条重要思路，有望提升老年痴呆药物研发的成功率。大量的研究结果显示，在老年痴呆中，由小胶质细胞过度激活导致的神经炎症是造成神经元功能异常和认知能力下降的最直接原因。因此，以神经炎症为靶点，通过抑制小胶质细胞的过度激活和促炎症细胞因子的释放能够有效阻止疾病的恶化。

哌哒甲酮是通过体外小胶质细胞表型筛选出来的高活性新型神经炎症抑制剂。临床前多种动物模型研究证实，哌哒甲酮能显著减少?淀粉样蛋白或脑血管等因素对神经元细胞的损伤，改善不同老年痴呆动物的记忆和认知障碍，从而控制老年痴呆疾病的恶化。部分指标优于目前临床常用药物多奈哌齐和美金刚。即使对中重度老年痴呆转基因小鼠模型，也显示了对海马神经元及突触超微结构损伤的明显保护作用。此外，临床前安全性评价结果也显示该药物具有很宽的安全范围,代谢物简单，具有良好的成药性和开发前景。

美迪西负责此项目的药代动力学和安全评价工作。临床前安全性评价结果显示该药物具有很宽的安全范围,代谢物简单，具有良好的成药性和开发前景。

据中国老年痴呆协会2013年公布的数据显示，我国目前大约有600万以上的老年痴呆症患者。哌哒甲酮成功开发将给老年痴呆患者带来了新的希望，也为老年痴呆的治疗开创一个新的发展方向。