新药研发度过十年衰退期

《Nat. Rev. Drug Discov.》一篇麦肯锡分析家撰写的文章，回顾1996-2014年近20年间新药研发成功率的变化。

1996-2011年，新药研发成功率逐年稳步下降，2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年的一半不到（7.5%对16.4%），但自2011年后开始反弹，现在已高于2000年。

过去15年间，新药产出下降是制药工业最受关注的问题，现在看来终于有点春暖花开的迹象。不仅现在成功率开始反弹，并且过去10年进入临床的项目以每年6%的速度在增长。可以预计，上市新药数目会继续增加。

自2000年开始，传统的经营模式（即针对常见病但无明显价值区分的所谓重磅药物模式）开始受到挑战。药监和支付部门开始要求药物不仅能改善化验单数字，还要改进病人生活质量和寿命；不仅要比安慰剂好，还要比标准疗法更好。但是，新药是个长周期活动，药厂并不能把研发线上的产品马上变成药监部门需要的产品，这个冲突导致一个长达10年的衰退期。

现在，制药工业基本找到了新模式，和传统重磅药模式不同，更偏向缺少标准疗法的专科病。

有两个主要因素影响产出：一是支付部门允许专科药偏高的价格，即使患者少总销售也很可观。这大大扩展了药厂可以获利的疾病种类。二是专科病不限于一日一次口服，为生物大分子成长提供了必要条件。现在生物大分子已占整个研发线的39%。另外，生物大分子的高选择性更适合以生物标记为中心的现代开发模式，适应症更加精准，成功率提高。

Ⅰ、Ⅱ期临床的成功率都低于Ⅲ期临床，说明资本使用效率在提高。FDA的审批创新也在一定程度上帮助了成功率。FDA的突破性药物政策加快了部分新药的审批速度，而这部分药物由于种种原因可能成功率高于平均值。不少新药是有条件上市，原则上有一些药物以后会因为达不到定约而撤市，所以即使研发技术没有提高，但这些审批政策也会令成功率表面上看有所提高。