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FDA再次推迟发布DMD药物审批决定

作者:   上传日期:2016-06-08  阅读次数:

针对一只广受关注、用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的争议性药物,美国FDA再次推迟发布该药审批决定的时间。

5月25日上午,该药开发商Sarepta Therapeutics公司在一份简短的声明中表示,FDA正在继续开展评审工作,且将延续到5月26日截止日期之后。这是FDA第二次延长其是否做出批准该药的决定,外界普遍猜测,这种延迟反映了FDA所面临的政治压力,以及FDA内部官员之间旷日持久的争论。

政治压力加大

围绕Sarepta这只药物所展开的争论是FDA近年来在新药审批决定上最受关注的事件之一,因为其被看作是FDA的一块试金石。FDA正在全力应对患者群体所提出的诉求,后者希望FDA在新药审批上拥有更加开阔的视野,以满足他们尚未得到满足的医疗需求。
这次审批决定被推迟之际,也正值FDA新局长罗伯特·卡利夫(Robert Califf)履职不久,他正致力于化解来自制药行业和一些国会议员所施加的越来越大的压力:要求FDA改革其在新型医疗产品上的审批程序。
目前还不清楚FDA何时将宣布审批决定。华尔街一位分析人士指出,鉴于越来越多的国会议员正在敦促FDA批准该药,这次FDA推迟做出决定似乎反映了一种政治压力。但他同时指出,决定推迟“延续了痛苦和希望”,他谨慎地表示,这种情况对Sarepta公司来说可能是一个加分。
RBC资本市场公司分析师西莫斯·西梅奥尼迪斯(Simos Simeonidis)认为,这不仅让Sarepta公司避免了最坏的情况,而且FDA的这次延长审批让Sarepta的支持者和DMD患者群体赢得了更多的时间,可以对FDA施加更大的压力。尽管如此,根据FDA工作人员所作的分析,西梅奥尼迪斯认为,该药获得批准的机会较为有限。

延期或为获批苗头

FDA工作人员对该药是否能够产生足够水平的抗肌萎缩蛋白表示怀疑。人体如果没有这种蛋白质,肌肉纤维就会退化,无法做随意性运动。FDA工作人员还对一项有12名患者参与的研究的有效性表示怀疑(该研究并没有按照通常的标准开展),他们也对试验参与者所接受的六分钟步行试验的有效性表示怀疑。
西梅奥尼迪斯补充说:“我们很难想象FDA会开这样一个先例:在有限研究数据的情况下批准一只新药。另一方面,我们不能对FDA正在面临的巨大压力视而不见。”
然而,华尔街另外一位分析师认为,推迟做决定表明FDA将给予加快审批通道,认可Sarepta这只名为eteplirsen的药物。
RW Baird公司分析师布赖恩·斯科尼(Brian Skorney)在给投资者的一份研究报告中写道:“我们认为,推迟做决定逐步增加了eteplirsen获得加快审批的可能性,而更具意义的一点是,它降低了该药被拒绝批准并要求Sarepta对eteplirsen开展一项随机、安慰剂对照研究的可能性。”
他补充说:“在《处方药申报者付费法案》(PDUFA)即将进入第六版的年份里,如果FDA做出毫不妥协的拒绝决定,那么,它将继续让自己在政治上处于不利的地位”。
DMD游说团体CureDuchenne重申了患者对此表现出的急迫感,其负责人黛布拉·米勒(Debra Miller)说:“我们肯定会耐心等待FDA做出决定,但因为目前没有任何治疗选择,我们迫切需要经过批准的合适的组合药物,来治疗这些患病男孩”。

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