cnenjpkr

新闻动态

行业资讯

您当前的位置:首页 > 新闻动态 > 行业资讯 > 欧洲版“突破性药物”...

欧洲版“突破性药物”通道正式实施!

作者:   上传日期:2016-03-11  阅读次数:

FDA在2012年7月引入了第4条特殊审批通道——突破性药物(Breakthrough Therapy),极大促进了针对严重或致死疾病药物的开发。


FDA是全球药品监管机构学习的榜样,这不,欧洲版的“突破性药物“通道也于2016年3月7日诞生了,不过名字可不能低级照搬FDA,而是叫优先药物(Priority Medicines)。

优先药物(Priority Medicines,PRIME)是指对于一些医疗需求未得到满足的疾病,能够提供比现有药物更明显的治疗优势,或者能够为无药可用的患者提供潜在临床获益的药物。突破性药物则是针对严重或致死性疾病,在某一重要临床终点上显示出比现有药物更有优势的药物。

一个药物若想获得PRIME资格,需要在早期临床研究中就对需求未得到满足的疾病显示出潜在的临床获益。一个药物一旦被授予PRIME资格,EMA将会采取以下措施:

委派一名来自人用药品委员会(CHMP)的专员为研发企业提供持续的技术支持,与企业沟通提交上市申请前的一切技术问题。如果药物同时被认定为先进治疗药物,EMA则会委派来自先进治疗药物委员会(Committee on Advanced Therapies,CAT)的成员。

组织CHMP/CAT专员、EMA多学科专家小组及相关方召开启动会议,为药物的总体研发方案和注册策略提供指导。

可以为企业安排与EMA沟通的专属时点。

在关键的研发里程碑为企业提供科学建议,与更多的利益相关方(如健康技术评估组织)接洽以帮助患者更早获得新药。

在提交上市申请时与企业确认获得加速审评的可能性。

与突破性药物资格(BTD)一样,一个药物要想获得PRIME资格,首先需要在早期临床阶段就显示出比现有药物更明显的治疗优势或临床获益,然后由申请人自己向EMA申请授予该资格。获得PRIME资格的药物可以从EMA获得更早更密切的研发指导,以避免在研发中走弯路,缩短上市时间。

PRIME与BTD的一点差异在于,按照FDA的规则,优先审评的主要条件是相比现有治疗方案(不管严重疾病还是普通疾病)具有优势,而BTD的认定也是要求比现有治疗方案具有优势,所以一般认为获得BTD的药物,就相当于进入了研发环节的快速通道,并可获得审批环节的优先审评资格。对于获得PRIME资格的药物,则是在申请人提交上市申请时,由EMA跟其确认是否能获得加速审评。

整体而言,Priority Medicines是EMA基于现有的科学建议(Scientific Advice)和加速审评(Accelerated Assessment)等监管框架推行的新机制,整体上非常类似FDA在2012年开始实施的“突破性药物”通道。

PRIME制度的实施可以让研发企业与EMA有更早期的密切接触,旨在帮助企业优化临床试验设计,获得高质量的研究数据。早期对话(Early dialogue)和科学建议还能确保参加临床试验的患者能够提供足以支持申请人提交上市申请的临床数据,实现有限资源的充分利用。

PRIME通道对所有申请人开放,是否具有早期的临床获益证据是唯一的评判依据。来自中小企业(SMEs)和学术机构的申请人甚至可以凭借具有说服力的实验室数据和早期临床的耐受性数据向EMA提出申请,并可同时向EMA申请免费的科学建议。

PRIME通道的最终目的是帮助患者尽可能早地获得能够显著改善其生活质量的新药。CHMP主席Tomas Salmonson表示:“我们期望突破性治疗药物能够尽快惠及患者。通过加强科学委员会的合作以及分享药品研发中的经验,我们不仅要提高新药的可及性,还要确保现有资源得到充分利用”。

上一篇:资本助力CRO产业融合兴起,成医药领域朝阳行业

下一篇:美迪西制药工艺优化服务